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【导(dǎo)语(yǔ)】在(zài)药(yào)物(wù)研(yán)发(fā)领(lǐng)域，人(rén)工(gōng)智能（AI）的潜力一直备受瞩目。尽管此前AI主导的药物研发尚未有成功案例，但Rentosertib（ISM001-055）的IIa期临床试验数据为AI制药带来了曙光。这款由中国医学科学院北京协和医院与AI制药公司英矽智能共同研发的小分子药物，针对特发性肺纤维化（IPF）展现出初步的安全性和有效性。作为目前全世界进展最快的AI药物，Rentosertib的实践经验不仅验证了AI在药物研发中的变革潜力，也为更高效创新的研发手段提供了重要参考。

·Rentosertib的实践经验展现了AI在药物研发领域的变革潜力，为更高效创新的研发手段提供了价值参考。

蒋立冬 派生万物AI 图

新药研发常常需要花费大量资金与时间。人工智能（AI）能够对海量化合(hé)物(wù)分(fēn)子(zi)进(jìn)行(xíng)筛(shāi)选(xuǎn)，对(duì)药(yào)物(wù)机(jī)制(zhì)进(jìn)行(xíng)模(mó)拟(nǐ)，辅(fǔ)助(zhù)设(shè)计(jì)临(lín)床(chuáng)试(shì)验(yàn)……这(zhè)些(xiē)曾(céng)被(bèi)认(rèn)为(wèi)能(néng)够(gòu)大(dà)大(dà)缩(suō)短(duǎn)研(yán)发(fā)时(shí)间(jiān)、减(jiǎn)少(shǎo)成(chéng)本(běn)。然(rán)而(ér)迄(qì)今(jīn)为(wèi)止，全球尚无一款由AI主导研发的药物问世，数个宣称是“AI药物”的项目还停留在一期临床试验的阶段。

2025年6月3日，一款用以治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子药物Rentosertib（ISM001-055）在《自然·医学》（Nature Medicine）上公布了IIa期临床试验数据，作者是来自中国医学科学院北京协和医院以及AI制药公司英矽智能（Insilico）的研究人员。这些数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性，成为目前全世界进展最快的AI药物。

特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征，影响全球约500万人，中位生存期仅为3至4年，目前市面上的药物主要用于减缓疾病进展，但无法停止或者逆转疾病。

“这仍是一种极具挑战性的疾病，存在显著未满足的临床需求。”中国医学科学院北京协和医院主任医师 、本次临床试验中国牵头研究者徐作军教授表示。

这次试验中的药物分子作用于由人工智能辅助发现的新型靶点TNIK。在IPF中，激活TNIK靶点可驱动肺部的病理性纤维化，导致肺功能进行性下降。因此，通过抑制TNIK信号传导，理论上就能够阻止或逆转纤维化过程，这是该药物分子的设计思路。2023年2月，Rentosertib获得美国FDA授予的“孤儿药”资格认定。2024年3月，该药物在早期由AI辅助而被发现的过程被刊登在了《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）上。

本试验共包含中国22个中心的71例IPF患者，受试者被随机分(fēn)配(pèi)接(jiē)受(shòu)安(ān)慰(wèi)剂(jì)、每(měi)日(rì)一(yī)次(cì)30mg、每(měi)日(rì)两(liǎng)次(cì)30mg或(huò)每(měi)日(rì)一(yī)次(cì)60mg，持(chí)续(xù)12周(zhōu)的(de)用药观察。

结果显示，相较于安慰剂组，接受该药物治疗的患者的用力肺活量（FVC）得到改善，显示出对IPF的疗效。在每日一次60mg的最高用(yòng)药(yào)剂(jì)量组中，患者的FVC与基线水平相比，平均提高98.4毫升，而安慰剂组患者的FVC与基线水平相比，平均下降62.3毫升。

在副作用方面，各治疗组中与治疗相关的不良事件（TEAEs）发生率相似，大多数不良事件（AEs）为轻度或中度，严重不良事件（SAEs）发生率罕见，且所有不良事件在停药后均可恢复。

“这些结果不仅表明Rentosertib具有可控的安全性和耐受性，还为进一步开展大规模、长周期的临床试验奠定了基础。Rentosertib的实践经验展现了AI在药物研发领域的变革潜力，为更高效创新的研发手段提供了价值参考。”英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示。

数据初步反映了该药物的治疗潜力与安全性，接下来还需要在更大规模、设计更严谨和指标更严格的试验中进行验证。“Rentosertib 具有为 IPF 患者提供有意义的临床获益的潜力，这(zhè)令(lìng)人(rén)倍(bèi)感(gǎn)振(zhèn)奋(fèn)。然(rán)而(ér)，本(běn)研(yán)究(jiū)中(zhōng)各(gè)患(huàn)者(zhě)组(zǔ)的(de)样(yàng)本(běn)量(liàng)相(xiāng)对(duì)较(jiào)小(xiǎo)，我(wǒ)们(men)期(qī)待这些发现在更大规模的队列研究中进一步获得验证。”徐作军说。