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一(yī)个(gè)国(guó)际(jì)研(yán)究(jiū)团(tuán)队(duì)近(jìn)日(rì)在(zài)美(měi)国(guó)《科(kē)学(xué)·转(zhuǎn)化(huà)医(yī)学(xué)》杂(zá)志(zhì)上(shàng)报(bào)告(gào)说(shuō)，他(tā)们(men)新(xīn)开(kāi)发(fā)的(de)一(yī)种(zhǒng)基(jī)因(yīn)编(biān)辑(ji)疗(liáo)法(fǎ)在(zài)小(xiǎo)鼠(shǔ)实(shí)验(yàn)中(zhōng)可(kě)提(tí)高(gāo)正(zhèng)确(què)修(xiū)复(fù)的(de)肝(gān)细(xì)胞(bāo)比(bǐ)例(lì)。这(zhè)有(yǒu)望(wàng)为(wèi)数(shù)百(bǎi)种(zhǒng)遗传疾病提供新的治疗方案。

目前，基因编辑疗法已经被用于治疗某些罕见的遗传疾病，但其基本机制主要是通过破坏或使有缺陷的基因失活，而不是直接修复导致疾病的基因突变，并且这些疗法费用高昂(áng)。

美(měi)国(guó)莱(lái)斯(sī)大(dà)学(xué)和(hé)贝(bèi)勒(lēi)大(dà)学(xué)医(yī)学(xué)院(yuàn)领(lǐng)衔(xián)的(de)一(yī)个(gè)国(guó)际(jì)研(yán)究(jiū)团(tuán)队(duì)最(zuì)新(xīn)开(kāi)发出一种名为“修复驱动”的基因编辑疗法，通过暂时抑制肝细胞存活所必需的富马酰乙酰乙酸水解酶（FAH）基因等一系列过程，让只有经过基因编辑的肝细胞得以存活并增殖，未编辑或错误编辑的肝细胞则会被逐步(bù)淘汰。研究人员比喻说，这就像在一场比赛中，给了基因编辑过的细胞先发优势。

研究人员通过小鼠实验发现，新疗法能将正确修复的肝细胞比例从传统方法的约1%提高到25%以上，并能进一步促进肝脏的再生。

研究人员表示，新疗法提供的解决方案可应用于(yú)由(yóu)肝(gān)脏(zàng)基因突变引起的多种疾病，但仍需进一步研究以推进临床应用。